Nature | 机器学习在药物研发中的应用

摘要

药物研发过程具有周期长、环节复杂且受多重因素影响的特点。机器学习（ML）借助大量且高质量的数据，有助于提升特定问题的探索效率与决策质量。在药物发现的各个阶段，包括靶点确认、生物标志物识别以及临床试验中数字病理学数据的解析，均可见机器学习的应用。不同应用场景所采用的方法各异，其中部分方法能够实现精准预测并提供合理解释。然而，机器学习在实际应用中面临的主要难题在于其输出结果往往缺乏透明度与可复现性，这可能对其应用范围造成一定制约。无论在哪个领域，系统化且全面的高维数据生成仍是亟需解决的问题。

研究背景与问题提出

生物系统在发育和疾病过程中构成了复杂信息的重要来源。目前，借助大量“组学”研究与智能化技术手段，这些信息得以系统性地测量与深入挖掘。随着针对生物学和疾病相关的高通量技术不断涌现，制药行业面临着前所未有的挑战与机遇，其核心目标在于识别可用于药物开发的潜在治疗假设。多种因素的最新进展促使制药领域对机器学习方法的关注持续上升；同时，机器学习所提供的可无限扩展的存储能力以及多样化的数据集类型，进一步提升了制药企业获取并组织数据的能力。这些数据类型涵盖图像、文本资料、生物特征、来自可穿戴设备的数据以及其他高维组学信息。

人工智能（AI）领域已从大量理论研究逐步转向实际应用。这一快速发展的趋势在很大程度上归因于图形处理单元（GPU）等新型计算机硬件